国家药监局批准多发性骨髓瘤新疗法

多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤，发病率居我国血液肿瘤第二位。北京大学血液病研究所所长黄晓军教授指出，对于多发性骨髓瘤患者而言疾病复发不可避免，且复发后治疗难度更大，因此在疾病新诊断时接受有效的治疗，尽可能地延长首次缓解时间至关重要。虽然近年来疾病治疗取得了诸多进展，但是临床医生仍然期待获得新的治疗选择，以达到在早期更有效地遏制疾病进展的目的。

国家药品监督管理局11月12日批准美国强生研发的创新靶向药物达雷妥尤单抗注射液（兆珂），与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米、美法仑和泼尼松联合用药，治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤成年患者。此次达雷妥尤单抗获批新适应症是基于一项亚太III期临床研究（OCTANS）以及两项全球III期临床研究（ALCYONE和MAIA）数据。研究显示，对于不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤患者，基于达雷妥尤单抗的联合治疗方案可显著降低疾病进展或死亡风险，延长患者无进展生存期。

OCTANS研究结果显示，在中位随访12.3个月时，达雷妥尤单抗联用硼替佐米、美法仑和泼尼松，对比仅使用硼替佐米、美法仑和泼尼松治疗，更多患者实现了非常好的部分缓解或更好的缓解，延长了患者的中位无进展生存期，降低了57%的疾病进展或死亡风险。

ALCYONE研究结果显示，在中位随访40个月时，达雷妥尤单抗联用硼替佐米、美法仑和泼尼松对比仅使用硼替佐米、美法仑和泼尼松治疗，可显著延长患者的中位无进展生存期，降低了58%的疾病进展或死亡风险。

MAIA研究结果显示，在中位随访47.9个月时，达雷妥尤单抗联用来那度胺和地塞米松对比仅使用来那度胺和地塞米松治疗，显著延长了患者的中位无进展生存期，降低了44%的疾病进展或死亡风险。

达雷妥尤单抗是国内首个获批的靶向作用于CD38的全人源单克隆抗体，拥有独特的创新治疗机制，可直接与骨髓瘤细胞表面重要的免疫治疗靶点CD38特异性结合，通过多重机制诱导骨髓瘤细胞死亡，达到深层和持久的缓解。2019年达雷妥尤单抗获批在中国上市，用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。

中华医学会血液学分会主任委员、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛教授说：“一线治疗是多发性骨髓瘤患者获得持久缓解的重要契机。对于不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤患者，特别是老年虚弱或肾功能受损患者来说，达雷妥尤单抗新适应症的获批令人鼓舞，在帮助患者实现深层和持久缓解的同时也为他们带来了新的生存希望。”