三款重磅创新药纳入国家医保药品目录

12月3日，辉瑞参与谈判的三款创新药物均成功纳入国家医保局正式发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2021年）：包括治疗非小细胞肺癌表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的达可替尼片（商品名：多泽润）、全球首个且唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM，简称“淀粉心”）的口服药物氯苯唑酸软胶囊（商品名：维万心）以及国内首个且唯一获批用于特应性皮炎（AD）的无激素、外用非甾体类抗炎的磷酸二酯酶-4（PDE-4）抑制剂克立硼罗软膏（商品名：舒坦明）。

推动实现肺癌患者长期生存

肺癌是中国发病率、死亡率最高的癌种，患者基数庞大，以精准治疗助力EGFR阳性非小细胞肺癌患者长生存对于实现2030年癌症总体五年生存率提高15%的目标至关重要。此次达可替尼片纳入医保将帮助更多肺癌患者获得更精准的靶向治疗方案。

达可替尼片于2019年5月在中国正式获批上市，可单药用于表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。该产品是唯一临床试验结果证明在21L858R位点和亚洲人群中证实有总生存（OS）获益的靶向治疗药物。需要特别强调的是，达可替尼片的临床试验由中国临床专家领衔，并以大规模中国人群为主要研究群体，对中国NSCLC患者人群的无进展生存期（PFS）的延长具有显著优势。

达可替尼临床研究ARCHER1050主要研究者、广东省肺癌研究所名誉所长吴一龙教授介绍，肺癌是癌症精准治疗的典范，其临床研究和应用已经突破靶点，进入到更深一层的位点概念。达可替尼片将例如21位点等不同位点所体现的临床特征作为制定患者治疗方案的依据，将精准的理念进一步深化，实现了‘精准再精准’的肿瘤治疗需求。此次达可替尼片被纳入医保目录，在减轻患者治疗负担的同时，也将为患者提供更多针对性、个体化的临床治疗选择，助力推动肺癌患者长期生存目标的实现。

“淀粉心”患者有药可用

作为罕见病领域填补临床空白的突破性重磅创新药物，氯苯唑酸软胶囊被纳入此次新版国家医保药品目录。氯苯唑酸软胶囊于2020年9月在中国获批上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。ATTR-CM是一罕见、进行性、致死性的特发性心肌病，一经确诊生存期仅为2-5年，对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。该产品以其创新性获得2020年盖伦奖殊荣，是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物，填补了此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白。

中山大学附属第一医院主任医师董吁钢教授指出：“罕见病一直是全人类的挑战，近年来我国政府将罕见病防治工作提到了前所未有的高度，积极推动罕见病诊疗工作的发展，并迈向全新阶段。此次将氯苯唑酸软胶囊纳入医保目录是政府对罕见病领域及其患者高度重视的重要体现。相信随着这一药品在医院的的切实落地，ATTR-CM患者这一群体的治疗和生活将迎来重大改变。”

积极回应儿童AD患者治疗需求

首个皮科外用药克立硼罗软膏（舒坦明）是零激素、安全性好的创新药物，自上市以来得到广大患者及患儿家长的关注，纳入医保后将更好地促进免疫性皮肤疾病规范治疗。

2020年7月国家药品监督管理局正式批准克立硼罗软膏用于2岁及以上轻度至中度特应性皮炎患者的局部外用治疗。作为首个进入《临床急需境外新药名单》的外用药，克立硼罗软膏是国内首个且唯一用于2岁及以上儿童和成人患者治疗轻中度特应性皮炎的无激素外用处方药PDE-4抑制剂，减少促炎细胞因子的产生，改善瘙痒、炎症和皮损，修复皮肤屏障，为受到特应性皮炎（AD）困扰和治疗安全性顾虑的患者带来新选择。

中华医学会皮肤性病学分会候任主任委员、中国医科大学附属第一医院皮肤科高兴华教授表示，AD是临床上最常见的皮肤科疾病之一，患病率高，疾病往往慢性迁延，对患者的生活、工作和学习影响极大。如何实现规范管理和治疗成为AD疾病管理的迫切需求。如今克立硼罗软膏被纳入新版医保目录，为中国儿童和成人AD患者的规范治疗和疾病管理，带来更加经济、安全的选择，助力实现标准化、规范化、全病程的病患管理，开启AD长期维持治疗的新篇章。