科学家揭示高效腺嘌呤碱基编辑器的脱靶效应

近日，中国农业科学院植物保护研究所作物病原生物功能基因组研究创新团队利用基因组和转录组测序数据，系统分析了团队开发的高效腺嘌呤碱基编辑器的脱靶效应，为提高碱基编辑特异性提供了新策略。相关研究成果发表在《基因组生物学》（Genome Biology）上。

CRISPR碱基编辑工具可以在基因组指定位置上进行A>G （腺嘌呤碱基编辑器ABE）或者C>T（胞嘧啶碱基编辑器CBE）的突变，因此被广泛应用于动植物育种、基因治疗和基础科学研究中,而脱靶效应是限制其应用的关键因素。鉴于水稻相对较小的基因组，自花授粉的遗传特征，以及缺少ADAR基因家族（介导RNA水平上的A>I 突变），水稻是研究CRISPR碱基编辑工具特异性的模式生物。

腺嘌呤碱基编辑器是从CRISPR技术发展的在基因组指定位置上进行编辑的编辑器，被广泛应用于动植物育种、基因治疗和基础科学研究中，而脱靶效应是限制其应用的关键因素。腺嘌呤碱基编辑器含有CRISPR和腺苷脱氨酶两个重要组分四套重要元件。团队人员对利用四套腺嘌呤碱基编辑器创制的水稻植株进行了全基因组和转录组测序并进行了脱靶效应评估。这一研究成果也为腺嘌呤碱基编辑器的优化指明了新方向。

该研究得到国家自然科学基金、中央公益性科研机构基础研究基金项目资助。

相关论文信息：https://doi.org/10.1186/s13059-022-02618-w