滚动：在家也能参与？美国FDA发布去中心化临床试验指南

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了新的去中心化临床试验（也叫分散式临床试验，DCT）指南《Decentralized Clinical Trials for Drugs, Biological Products, and Device》。指南表示，DCT场所并非一定限制在研究医疗中心，也可以在当地医疗保健机构等场所进行，或者也可通过远程医疗的形式，对试验参与者进行访视。

据悉，不同于传统临床试验，DCT可利用电子测量设备、远程跟踪，以及直接向消费者分发药物和使用当地试验室等手段，执行远程临床试验，让试验参与者在家居情况下，通过远程方式参与临床试验。在新冠出现之前，DCT主要集中于对罕见疾病或地理上较为分散的病人群体的研究，而在新冠之后，DCT市场重点逐渐转向了更全面的临床研究。

【资料图】

FDA此次出版的指南涵盖了DCT设计、远程临床试验访问和相关活动的进行、数字健康技术的使用、知情同意等方面。指南提出，加强DCT发展可以减轻患者的参与负担，使更多种族、文化和社会经济群体的人们参与进临床试验。

不过，FDA同时强调，进行DCT的公司应该注意数据的可变性和准确度，以确保相关数据不会对试验产生负面影响。“但除此之外，FDA非常希望看到更多这样的研究，以帮助提高临床研究的多样性。”指南表示。

为了加强DCT的精度和可行性，FDA表示，在DCT设计方面，试验开展场景可以多样，但研究团队需要有一个专门的地方用于存放所有参与者的临床试验记录，同时派专人监管。

此外，进行非劣效研究（non-inferiority study，是一种临床试验设计，旨在证明一种新的治疗方法不劣于已有的治疗方法，而不是证明它比已有的治疗方法更优越）方面，一般来讲，活性对照药物的试验通常是在标准化的传统临床试验条件下进行的。因此，FDA建议，当研究人员计划在DCT环境中进行非劣效性研究时，要特别注意试验条件和患者个人差异等造成的数据差异，以确保实验结果的准确性和可靠性。

在远程传输数据时，试验还应遵循FDA提出的数字健康技术要求。该要求还定义了研究员、赞助商等的角色和责任。知情同意书也可以通过远程方式进行确认，但同时，FDA的审查委员会应全程监督同意书签署过程。

FDA专员Robert Califf表示：“FDA长期以来一直考虑去中心化临床试验的好处。数字健康技术的进步和新冠大流行（当时很多试验参与者无法进行面对面访视）加速了DCT的应用。它可以提高试验效率，并促进在罕见病和行动不便的人群中进行相关临床研究。”

据行业媒体Fierce Biotech报道，像和患者进行视频会议这样的远程方法可以使医患交流更加便捷和高效。一方面为患者节省旅途等费用，另一方面也提高了医生的工作效率。尽管这种方法无法完全替代某些面对面的治疗或评估，但它可以作为一种补充，帮助医生更好地了解患者状态。

“而且如今，行业越来越关注试验参与者的种族多样性和基因多样性，这既是道义上的迫切需求，也是确保更强大数据集的需要。”美国药品和生物技术律师事务所专家Rob Church表示。

不过，据行业媒体Biopharma-reporter此前报道，DCT在监测患者健康和数据保存方面存在一定风险。因此FDA强调，通过远程监测进行治疗，存在着不良反应未被发现的可能性。因此DCT赞助商必须意识到这一点，并确保采取正确的工具来适当地监测患者。

在数据完整性方面，可通过智能手机和可穿戴设备等收集数据，但这些工具也可能导致数据处理不当、损坏和跟踪不准确。“从近期来看，这也为制药公司带来了挑战。”Rob Church说道。

FDA补充说，更广泛地采用DCT将有助于在医疗需求领域促进药物开发，这意味着患者将有更多治疗选择，并获得更好的疗效。