全球首款体外使用的外用基因疗法获批上市

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5月19日，Krystal Biotech公司宣布基因疗法Vyjuvek（B-VEC，beremagene geperpavec-svdt）获FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该产品为FDA批准的首款DEB疗法，同时Krystal Biotech公司的新闻稿指出其也是全球首款获批上市的体外使用的外用基因疗法产品。

DEB是一组以轻微外伤即可引起皮肤或粘膜水疱、疤痕，并可伴指甲/趾甲营养不良为特征的遗传性疾病，皮肤或粘膜的脆性增加是由于具有连接基底膜带及其下真皮的锚原纤维的结构改变、缺少甚至完全缺失而引起，而引起这一缺失的是由于由COL7A1基因中的一个或多个突变引起。

根据遗传模式，DEB主要分为两种类型：显性营养不良性大疱性表皮松解症（DDEB）和隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。显性DEB 患者通常有轻微的病症，水疱主要累及手、脚、膝盖和肘部。隐形DEB病例可能令人痛苦和虚弱，通常涉及广泛的水疱，可能导致视力丧失，毁容和其他严重的医疗并发症，甚至致命。

区别于之前获批的以AAV、慢病毒为载体的基因疗法， Vyjuvek是以单纯疱疹病毒（HSV）为载体的基因疗法 ，包含两个COL7A1基因的拷贝片段，通过恢复DEB患者角质形成细胞和成纤维细胞中COL7的表达来实现治疗作用。

特别说明的是 Vyjuvek 是一种非侵入性、局部应用、可重复给药的 现货型基因疗法 ， 采用凝胶剂型设计 ，由皮肤科医生或初级护理医师直接应用于患者皮肤伤口处，使用中，先将 Vyjuvek 凝胶以液滴的形式均匀涂抹在伤口上，随后敷上辅料，进而 促进伤口愈合。

2022年12月，关于Vyjuvek的3期临床试验在《新英格兰医学杂志》上发表。相关研究结果显示，接受治疗6个月后，DEB患者身上接受Vyjuvek治疗的伤口中67%完全愈合（p<0.005），而接受安慰剂治疗的伤口完全愈合的比例仅为22%；在治疗3个月时，与安慰剂相比（20%），71%接受Vyjuvek治疗伤口完全愈合（p<0.005）。Vyjuvek的耐受性良好，未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药，其免疫原性特征（通过抗HSV-1和抗COL7抗体测定）与既往研究一致。

Vyjuvek最常见的不良反应（>5%）为瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。

受此消息影响，Krystal Biotech公司在纳斯达克的股票当天上涨9.85%，收于96.06美元/股。

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